專業賦能 共築健康 | 信念醫藥熱烈祝賀合作夥伴美國AskBio公司晚發性龐貝病基因療法獲批美國IND
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上海2026年1月15日 /美通社/ — 2026年1月，拜耳集團（Bayer AG）全資擁有並獨立運營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）近期宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其用於治療晚發性龐貝病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物 AB-1009 的臨床試驗申請（IND）。隨著這一公告，AB-1009 專案推進至 1/2 期臨床試驗階段。AskBio預計將在 2026年初招募其首位患者。 2024年9月，信念醫藥與AskBio達成戰略合作，共同探索創新基因療法潛力。在AB-1009 專案中，信念醫藥授予AskBio AAV衣殼的特許使用權，並提供了AAV載體生産服務。在合作開發框架下，信念醫藥與AskBio密切合作，對AB-1009 IND的成功獲批起到了重要作用。 信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「我們欣喜地獲悉合作夥伴AskBio基因療法的IND獲批，這是雙方戰略合作的重要裡程碑，也是基因治療領域全球化創新的又一實踐成果。我代表信念醫藥，向AskBio團隊致以誠摯祝賀！此次IND獲批，印證了AskBio卓越的研發能力與臨床推進效率，也體現了雙方在技術平臺與資源協同上的深度共鳴。未來，信念醫藥期望繼續深化與AskBio的合作，加速推進創新療法的全球開發。」 關於龐貝病龐貝病是一種遺傳性溶酶體貯積症，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低或缺失會導致糖原在細胞內蓄積，這被認為是龐貝病臨床表現的成因。該疾病具有使人衰弱的特點，其特徵是嚴重的肌肉無力，且隨時間推移而惡化，並伴有膈肌受累，導致在疾病早期即出現呼吸功能不全。龐貝病的範圍包括從快速致命的、對心功能有顯著影響的嬰兒型，到主要影響骨骼肌、進展較為緩慢的晚發型。據估計，全球約有 5,000 至 10,000 人患病。 參考資料 https://www.askbio.com/ https://www.beliefbiomed.com/newsd-749.html 關於信念醫藥 信念醫藥集團（Belief…